南方医科大学学报

作者：孟 蕾, 庄金木, 孙雪岩, 柳竹琴, 周 璇, 刘 昊, 周 芳, 李颖嘉, 孙 竞

关键词：重型血友病A；青少年；关节结构与功能；剂量,

目的 运用综合评估手段比较分析不同剂量FⅧ治疗下青少年重型血友病A患者的临床表型、关节结构与功能变化规律。方法 43例青少年（4~18岁）重型血友病A患者，分为按需组（n=7），低剂量预防组[FⅧ 10~15 U/kg，2~3次/周，且≤30 U/（kg·周），n=17]，中剂量预防组[FⅧ 15~20 U/kg，2~3次/周，且45~60 U/（kg·周），n=19]。比较分析其24月间临床出血表型[年出血率/年关节出血率/最严重单个关节年出血率]、关节影像评分（超声HEAD-US评分，IPSG MRI评分）、血友病关节健康评分量表（HJHS）、血友病功能独立性评分（FISH）及变化规律。使用Kruskal-Wallis检验、Wilcoxon和重复测量的方差分析进行统计检验。结果 低中剂量组的年出血率较按需组明显减少（P1=0.004，P2=0.000），中剂量较低剂量组减少32.87%。按需组、低剂量组和中剂量组的年关节出血率差异有统计学意义（P1=0.001，P2=0.000，P3=0.001）。按需组、低剂量组和中剂量组的最严重单个关节年出血差异有统计学意义（P1=0.016，P2=0.000，P3=0.005），按需组出血次数渐快增加，低剂量组维持不变，中剂量组则有减缓趋势。3组患者最严重单个关节影像学评分均有进展。低中剂量组的超声评分变化值进展较按需组延缓（P1=0.002，P2=0.000），按需组评分按原速率增长，低、中剂量组均有减缓趋势。低中剂量组的MRI评分变化值进展较按需组均有延缓（P1=0.041，P2= 0.000），按需、低剂量组评分增长加快，中剂量组速率保持不变。按需组的HJHS评分变化值较低中剂量组增加（P1=0.003，P2= 0.000）；按需组保持原有增长速度，低、中剂量组评分均出现负值趋势。按需组FISH评分降低0.29±3.09分，低中剂量组均回升，与按需组差异有统计学意义（P1=0.000，P2=0.000）。结论 两年中期随访结果显示，中国青少年低中剂量FⅧ的预防治疗在保护关节结构和功能方面明显优于按需治疗，中剂量可能稍优于低剂量预防。

来源：2021年第4期

《南方医科大学学报》期刊编辑部

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